Europejskie zasady opieki nad chorymi na hemofilię
To 10 zasad opieki nad chorym na hemofilię w Unii Europejskiej opublikowane w 2008m i przyjęte przez Parlament Europejski w styczniu 2009
W każdym państwie powinna istnieć organizacja pełniąca nadzór nad funkcjonowaniem specjalistycznych ośrodków opieki, udzielających całego spektrum świadczeń klinicznych i laboratoryjnych. Zależnie od liczebności i rozmieszczenia geograficznego danej populacji dodatkowo może być konieczne zorganizowanie sieci mniejszych ośrodków leczenia hemofilii. Powinno też istnieć odpowiednie zaplecze organizacyjne w celu dostarczania bezpiecznych koncentratów czynników krzepnięcia, które można stosować w leczeniu domowym i programach profilaktycznych.
1. Centralna organizacja opieki nad chorymi na hemofilię i lokalne ośrodki wspierające jej działania
W każdym kraju powinna funkcjonować centralna organizacja na rzecz opieki nad chorymi na hemofilię wspierająca ośrodki działające lokalnie . Organizacje te powinny odpowiadać za skrupulatne prowadzenie dokumentacji i skuteczne sprawowanie opieki nad chorymi na hemofilię. Takie rozwiązanie służyłoby ponadto ułatwieniu wymiany informacji na temat optymalnych sposobów postępowania oraz koordynacji badań naukowych.
2. Krajowe rejestry chorych na hemofilię
W każdym kraju powinien być prowadzony rejestr pacjentów administrowany przez centralną organizację opieki nad chorymi na hemofilię. Dane z rejestru można wykorzystać do ułatwiania planowania i alokacji zasobów. Dane te mogą także dostarczać dokładnych informacji na temat liczby pacjentów, przepisywanych leków, rozmieszczenia geograficznego i zdarzeń niepożądanych.
Wszystkie rejestry powinno się prowadzić z zachowaniem poufności danych, zgodnie z obowiązującymi przepisami oraz przyjętymi w danym kraju zasadami etycznymi.
3. Ośrodki opieki kompleksowej i ośrodki leczenia hemofilii
Powinno się utworzyć ośrodki opieki kompleksowej i ośrodki leczenia hemofilii zapewniające chorym na hemofilię dostęp do wszystkich lekarzy specjalistów i odpowiednich badań laboratoryjnych.
4. Równorzędna współpraca w zakresie świadczenia opieki nad chorymi na hemofilię
W podejmowaniu decyzji dotyczących opieki nad chorymi na hemofilię na szczeblu krajowym i/lub regionalnym powinni uczestniczyć klinicyści i przedstawiciele pacjentów w równorzędnej współpracy z resortami odpowiedzialnymi za sprawy zdrowia i kwestie socjalne oraz organizacjami świadczącymi opiekę nad osobami z hemofilią w ramach sformalizowanych mechanizmów w rodzaju Krajowej Grupy Koordynacyjnej ds. Hemofilii.
5. Bezpieczne i skuteczne koncentraty czynników krzepnięcia w optymalnych dawkach
Chorym na hemofilię należy zapewnić dostęp do bezpiecznych i skutecznych terapii stosowanych w sposób optymalny, ponieważ służy to poprawie ich zdrowia fizycznego, długości i jakości życia oraz ograniczeniu negatywnego wpływu omawianej skazy krwotocznej na pacjenta i jego rodzinę w wymiarach psychospołecznym i ekonomicznym. Ponadto zmniejsza skalę długofalowego wsparcia udzielanego z zasobów ochrony zdrowia.
6. Leczenie w warunkach domowych i dostawa czynników krzepnięcia do domu
W każdym kraju pacjentom z hemofilią trzeba umożliwić prowadzenie leczenia w domu oraz organizowanie dostaw czynników krzepnięcia do domu, co pozwoli na natychmiastową i skuteczną terapię. Spełnienie tej zasady będzie sprzyjać zmniejszeniu liczby wizyt w szpitalu, zapobieganiu krótko- i długookresowej niesprawności i prowadzeniu przez dzieci i dorosłych z hemofilią w miarę normalnego życia.
7. Leczenie profilaktyczne (zapobiegawcze)
Osoby z hemofilią powinny mieć dostęp do leczenia profilaktycznego, ponieważ zapobiega ono rozwojowi przewlekłej artropatii lub zmniejsza jej nasilenie. Profilaktyka służy ponadto promocji zdrowia i dobrego samopoczucia społecznego oraz ogranicza obciążenie chorobą.
8. Świadczenia specjalistyczne i pomoc doraźna
Opieka nad chorym na hemofilię wymaga koordynacji działań wielu dostawców usług medycznych w celu zaspokojenia konkretnych potrzeb tych chorych. W sytuacjach krytycznych pacjentom z hemofilią trzeba, dla ich własnego bezpieczeństwa, zapewnić natychmiastowy dostęp do leczenia oraz specjalistycznej opieki medycznej, za pośrednictwem szpitalnych oddziałów ratunkowych, oraz do wielu lekarzy specjalistów.
9. Postępowanie w przypadku obecności inhibitorów
U części chorych na hemofilię dochodzi do wytworzenia inhibitorów czynników krzepnięcia, które inaktywują przetaczane w ramach leczenia substytucyjnego egzogenne czynniki krzepnięcia. Tacy pacjenci muszą mieć zapewniony natychmiastowy dostęp do optymalnych metod leczenia. W stosownych przypadkach klinicyści dysponujący odpowiednią wiedzą i doświadczeniem, w szpitalach z odpowiednim zapleczem klinicznym i laboratoryjnym, powinni prowadzić leczenie indukujące tolerancję immunologiczną oraz terapię skutków krwawień.
10. Kształcenie lekarzy i badania naukowe
Rekrutacja i kształcenie lekarzy w dziedzinie chorób zakrzepowych i zaburzeń hemostazy to ważne zadanie na przyszłość, które pozwoli zabezpieczyć wysoką jakość opieki medycznej. Konieczne jest prowadzenie dalszych badań naukowych nad hemofilią, z przyjęciem za priorytetowe: badań nad preparatami czynników VIII i IX o dłuższych okresach półtrwania i zmniejszonej immunogenności, badań nad nowymi technikami podawania czynników krzepnięcia, badań zmierzających do pogłębienia dotychczasowej wiedzy na temat inhibitorów oraz zapobiegania ich pojawianiu się, a także badań nad terapią genową. Istnieje potrzeba prowadzenia badań naukowych zmierzających do dalszej poprawy poziomu opieki nad chorym i jego rodziną, w tym — badania różnorodnych modeli świadczenia usług medycznych w obrębie tej grupy chorych oraz parametrów do oceny wyników leczenia i jakości życia pacjentów z hemofilią.
